Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии


265х130.jpg

baner_IB_2019_265x130 (1).jpg

onkologi_banner_265х130.jpg

banner-BF_265x130.jpg

АДИОР 265x130.png

Banner_SNG-2016_265x130.jpg



Первый опыт применения препарата Альдуразим в России для лечения мукополисахаридоза I типа

В  статье  описывается  первый  в  России  опыт  применения  ферментозаместительной  терапии  (ФЗТ)  в  лечении  мукополисахаридоза (МПС) I типа – аутосомно-рецессивного заболевания, относящегося к группе лизосомных болезней накопления.  Лечение  препаратом  ларонидаза  (Альдуразим®,  «Джензайм»,  США)  в  клинике  Санкт-Петербургской педиатрической  государственной  медицинской  академии  получали  3  детей  с  синдромом  Гурлер  –  наиболее  тяжело протекающим вариантом МПС I типа с поражением всех органов и систем и грубыми неврологическими нарушениями. Препарат получали по линии гуманитарной помощи и вводили в дозе 100 ЕД/кг 1 раз в неделю. Первый опыт применения препарата Альдуразим в лечении пациентов с МПС I типа свидетельствует о его положительном влиянии на течение заболевания (уменьшение размеров печени и селезенки, замедление прогрессирования отставания в психомоторном развитии, улучшение эмоционального статуса), даже в тяжелых случаях болезни и при позднем начале ФЗТ. Нежелательные явления (немотивированное беспокойство, крик, повышение температуры тела, крапивница) в основном были связаны со скоростью введения препарата, а проведение премедикации полностью предотвращало их развитие. В мае 2008 г. препарат Альдуразим зарегистрирован и разрешен к применению в России. Таким образом, теперь и в России появилась принципиальная возможность с помощью ФЗТ изменить прогноз еще одного тяжелого наследственного заболевания у детей.


Яндекс.Метрика